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基因治疗制剂生产

新的基因治疗制剂给苦于治疗手段匮乏的患者带来了希望,正推动着市场对快速创新的需求,催生了数以百计的全球基因治疗制剂开发项目。但打造创新的基因治疗制剂需要高水平的病毒载体生产和检验专业知识。基因治疗制剂生产还面临着诸多挑战,包括难以缩短治疗应用周期、缺乏成熟工艺模板、监管指南不断变化等。

基因治疗制剂生产商要杀出重围,必须突破工艺开发、扩大化、生产及监管合规等重重障碍——所有这一切都压缩在3-5年内完成,不到传统药物开发的一半。

成功的生产商还必须能敏捷地清除法规、安全性和工艺开发方面的阻力。因此,与经验丰富的全球技术合作伙伴或合同开发与制造机构(CDMO)建立合作关系,往往对于生产商实现创新基因治疗制剂的量产至关重要。



相关产品资源


基因治疗制剂开发:培养、纯化、配制

工作流程

Viral Vector Upstream Processing

病毒载体上游工艺流程

正确的上游工艺决策不仅影响病毒载体滴度,还影响下游工艺、时间线和监管认可

Viral Vector Downstream Processing

高效的病毒纯化工艺能提高产量、缩短临床应用时间线并降低生产成本

Viral Vector Formulation and Final Fill

配制商业可行的基因治疗制剂需具备高水平的应用和监管专业知识

Viral Vector Characterization and Biosafety Testing

针对病毒载体产品开展必要的生物安全性检验和鉴定,有助于全面分析产品的质量属性:成分、效价、安全性和稳定性

Viral Vector Contract Development and Manufacturing

CDMO合作关系在推进临床管线及成功商业化方面发挥着关键作用



从细胞培养基到制成品过滤的基因治疗制剂工艺参考图