Merck

基因治疗制剂生产

对于目前的无数疾病以及患者治疗无望或者治疗手段有限的情况,基因疗法具有前所未有的治疗和治愈潜力。目前,全球共有数百种基因疗法正在开发,开发者当中既有初创公司,也有成名已久的行业领导者。

成功开发基因疗法需要有别于其他生物试剂(比如单抗)生产的专业知识。这种模式需要独特的病毒载体生产和专门的 测试 能力,这也是仅有的能够确定候选生物疗法是否成功的两个领域。由于成熟工艺模板的缺乏、监管指南的变化以及加快项目进度的需要,基因治疗生产商要想一开始就把事情做对,困难重重。

鉴于基因疗法带来的巨大机遇和挑战,与经验丰富的技术伙伴或者合同开发和生产组织(CDMO)联手合作,以确保工艺开发、规模放大、生产和监管合规取得成功,就显得至关重要。



相关技术资源

1/2

基因治疗制剂开发:培养、纯化、配制

从细胞培养基到制成品过滤的基因治疗制剂工艺参考图

工作流程

病毒载体上游工艺流程

病毒载体上游工艺流程

正确的上游工艺决策不仅影响病毒载体滴度,还影响下游工艺、时间线和监管认可 

病毒载体下游工艺流程

高效的病毒纯化工艺能提高产量、缩短临床应用时间线并降低生产成本

病毒载体制剂和制成品灌装

配制商业可行的基因治疗制剂需具备高水平的应用和监管专业知识

病毒载体特性和生物安全性检测

针对病毒载体产品开展必要的生物安全性检验和鉴定,有助于全面分析产品的质量属性:成分、效价、安全性和稳定性

病毒载体合同开发和生产

CDMO合作关系在推进临床管线及成功商业化方面发挥着关键作用



登录以继续。

如要继续阅读,请登录或创建帐户。

暂无帐户?