病毒載體特性與生物安全
基因療法和基因修飾細胞療法的開發者為全球患者提供了拯救生命的治療。隨著新產品進入臨床研究階段，生物安全性測試和特性分析對於減輕患者用藥前的安全問題至關重要。此外，找出製程或商業化的挑戰也非常重要，如此一來，急需的療法就能快速且安全地上市。
基因治療產品的獨特性意味著傳統的測試和特性分析方法不可能總是應用於病毒載體，如腺相關病毒 (AAV)、逆轉錄病毒/慢病毒或腺病毒。開發人員會結合使用常規與客製化方法，以全面分析其新療法的特性、效用、安全性與穩定性。
最近推出的創新、更靈活的"平台"方法，可讓開發人員在速度與客製化之間取得更好的平衡。例如，BioReliance® 基因治療服務的特色是預先開發的檢測方法，這些檢測方法已納入全球各地的監管申請中。這些檢驗方法經過開發和驗證，允許自訂特定參數（例如，感興趣的基因），進而以簡化的方式進行驗證。開發人員可以探索這些機會，並瞭解平台方法如何縮短上市時間。
基因治療測試要求 | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Plasmids | Cell Banks | 病毒種子 | 未經處理的大量收穫 | Purified Bulk Harvest | Final Lot | Transduced Cells | |
| Cell Line Characterization | ✓ | ||||||
| Adventitious Agents | ✓ | ✓ | ✓ | ✓ | ✓ | ✓ | ✓ |
| 身分 | ✓ | ✓ | ✓ | ✓ | ✓ | ✓ | |
| Titer | ✓ | ✓ | ✓ | ✓ | |||
| 生物活性 | ✓ | ✓ | |||||
| Residuals | ✓ | ✓ | |||||
| Product Characteristics (Osmolarity, Appearance, pH) | ✓ | ||||||
| Replication Competent Virus Testing | ✓ | ✓ | |||||
| 基因表達 | ✓ | ✓ | ✓ | ||||
| 向量整合 | ✓ | ||||||
| Plasmid Monitoring | ✓ | ||||||
Raw Materials
對於許多新療法（尤其是細胞療法）來說，要從製造過程中移除人類或動物來源的產品非常困難。
細胞庫
用於製造生物療法的細胞庫必須根據生物製劑的監管指導方針進行徹底的特性分析，並進行測試，以確保不含外來物質。此測試可能包括驗證細胞類型、測試細菌、真菌、支桿菌和可能的分枝桿菌、廣泛特異性病毒檢測和特定病毒檢測，以及逆轉病毒檢測。
未純化的大宗藥物
未純化的大宗藥物（可能包括轉染的生產細胞）的測試應包括驗證身份，並可能涉及相關基因的確認。在此階段也應確定載體的滴度。此外，還應確認不含具有複製能力的病毒載體。
製程通過
與傳統的生物製藥和非包膜病毒載體（如 AAV 和腺病毒）不同，包膜病毒載體（如逆轉病毒和慢病毒）在製造過程中無法要求病毒通過。不可能在不對產品造成不利影響的情況下分離或滅活潛在的病毒污染物。不過，非包膜病毒載體的製造過程中可以包含病毒失活和去除步驟，而且許多此類製程都可以聲稱病毒減量。
純化散裝
純化散裝應包括身份驗證，例如確認相關基因和確認 AAV 血清型。感染滴度、基因組滴度和效力的定量在此階段是適當的。此外，還應確認沒有微生物污染和具有複製能力的載體。
最終產品
必須確認最終載體產品的身份。這項測試可能包括相關基因的測序、感染性滴度、基因體滴度和效力測試。還應分析無菌性和內毒素水平。此外，還應確定最終產品的特性，包括載體聚集、pH 值、滲透率、外觀和微粒。
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