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Desarrollo analítico y caracterización de virus adenoasociados (AAV)

Cómo determinar los atributos fundamentales de calidad para su AAV

Las genoterapias mediadas por virus adenoasociados (AAV) y cualquier material de partida precursor deben estar bien caracterizadas para comprender la relación entre los atributos de calidad del producto, los procesos de fabricación, la seguridad del paciente y la eficacia. Dada la variedad de serotipos de los AAV y de estrategias de genoterapia indicadas para el tratamiento de una gran cantidad de trastornos genéticos, no hay paquetes genéricos para la caracterización de los AAV. Nuestras capacidades de validación de métodos y desarrollo analítico apropiadas a la fase proporcionan el conocimiento del producto y del proceso que usted precisa para desarrollar un perfil de producto objetivo de calidad (QTPP) e identificar los atributos fundamentales de calidad (CQA) para su tratamiento, alineados con la información química, de fabricación y control (CMC) para presentar su solicitud de autorización de producto en fase de investigación clínica (IND) para genoterapia humana, US FDA 2020.

Al considerar todos los factores que necesita entender sobre su tratamiento con AAV, le proporcionamos información de expertos de manera específica sobre los atributos de calidad de su producto

Factores del paciente

Patient Factors

    Atributos del producto

    Product Attributes

      Resultados clínicos

      Clinical Outcomes

        Marcadores técnicos

        Technical Markers

          Cada genoterapia es única. Aproveche la experiencia de nuestros científicos para garantizar el cumplimiento, la solidez y la eficiencia de los métodos para su terapia génica mediada por vectores víricos. Somos su socio desde el desarrollo hasta la comercialización, por lo que su tratamiento puede llegar a los pacientes con rapidez y seguridad.


          ANÁLISIS CON PEQUEÑO VOLUMEN DE AAV

          Una de las mayores dificultades para el desarrollo de métodos para caracterizar una nueva genoterapia vírica es el uso eficiente del limitado material representativo disponible para I+D.  Con este recurso a menudo restringido, son esenciales análisis ortogonales clave para confirmar la identidad, la pureza y la potencia del producto para comprender la molécula y mitigar cualquier riesgo potencial de desarrollo.

          Nuestro paquete para análisis con pequeño volumen de AAV le brinda la capacidad de aprender sobre múltiples CQA en las primeras etapas del desarrollo, utilizando cantidades reducidas de material de prueba, asociado con las siguientes características:

          • Identidad y concentración con ELISA
          • Identidad (y modificaciones postraduccionales) por LC-MS
          • Estado de agregación e integridad de la cápside por SEC-MALS
          • Estado de agregación por DLS
          • ddPCR para valoración genómica

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          ENSAYOS QUE ELIMINAN EL RIESGO DURANTE EL DESARROLLO Y LA FABRICACIÓN

          Para ayudarle a eliminar el riesgo y acelerar el desarrollo de productos y procesos de su tratamiento con AAV, ofrecemos una amplia selección de paquetes analíticos para varias categorías de CQA y puntos de control de procesos:

          • Confirmación de identidad del plásmido, la cosecha a granel, la sustancia farmacéutica y el producto farmacológico
          • Determinación del valor y la potencia de la cosecha a granel, la sustancia farmacéutica y el medicamento
          • Evaluación de la pureza del plásmido, la cosecha a granel, la sustancia farmacéutica y el medicamento
          • Pruebas de residuos en la sustancia farmacéutica y el medicamento

          Hemos creado programas personalizados para descubrir los atributos de su vector AAV.


          Caracterización de la cápside

          • Identificación del serotipo de AAV mediante ELISA
          • Detección e identificación de una región genómica de interés mediante qPCR
          • Secuenciación del genoma vectorial por NGS
          • Peso molecular de la proteína de la cápside mediante LC-MS
          • Cartografía de péptidos y modificaciones postraduccionales de la proteína de la cápside por LC-MS
          • Integridad de la cápside por SEC-MALS
          • Valoración de las partículas AAV mediante ELISA o HPLC
          • Valoración genómica por ddPCR
          • Valor infeccioso: TCID50
          • Evaluación de la potencia de la proteína que expresa r-AAV
          • Pureza del vector AAV por SDS-PAGE o CE-SDS
          • Relación de cápside vacía/completa mediante ultracentrifugación analítica (AUC) o AEX-HPLC
          • Agregación de la cápside del AAV por DLS o SEC
          • Agregados vectoriales por DLS
          • Superenrollamiento plasmídico
          • ADN residual de la célula anfitriona
          • Proteínas residuales de la célula anfitriona
          • Ligando de afinidad de AAV residual por ELISA
          • Reactivos de transfección residuales (p. ej., PEI), disolventes y reactivos de proceso
          • Seroalbúmina bovina residual (BSA)
          • pH
          • Osmolalidad
          • Concentración total de proteínas
          • Apariencia
          • Partículas
          • Integridad del embalaje
          • Volumen de extraíbles
          • Análisis del grado de contaminación microbiana
          • Agentes víricos extraños
          • Micoplasmas
          • Endotoxinas
          • Esterilidad
          • AAV competente para la replicación (rcAAV)


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