Produzione e formulazione di mRNA

Per liberare la potenza della tecnologia dell'mRNA e rivoluzionare il modo in cui le malattie vengono trattate e prevenute, è necessario disporre di processi robusti e coerenti per produrre l'mRNA e poi purificarlo e formularlo. Il nostro modello di produzione di mRNA offre un flusso di lavoro robusto, mentre i nostri processi di produzione di nanoparticelle lipidiche (LNP) garantiscono una fornitura di alta qualità e costante. Il nostro portafoglio e i nostri servizi, compresi i servizi CDMO e di analisi dell'mRNA, affrontano le sfide più critiche nella produzione dell'mRNA, consentendo tempi rapidi e prodotti farmaceutici purificati di alta qualità. 

Capiamo anche che proteggere l'mRNA dai rischi di degradazione da parte delle RNasi o dalla contaminazione microbica è fondamentale per il successo della produzione, della purificazione e della formulazione dell'mRNA. Ecco perché offriamo i nostri prodotti di alta qualità materie prime farmaceutiche che sono testate per attività endonucleasica e hanno bassi livelli di bioburden ed endotossine. Le nostre materie prime farmaceutiche/biofarmaceutiche sono inoltre conformi ai requisiti GMP IPEC-PQG e fanno parte del Emprove^®Program. Il programma offre una documentazione normativa completa e copre anche alcuni dei nostri filtri e componenti monouso e resine cromatografiche selezionate.

Produzione di DNA plasmidico, m sintesi di mRNA e m prodotti per la purificazione di mRNA

I nostri prodotti possono essere utilizzati per l'intero flusso di lavoro della sintesi di mRNA, dalla generazione di DNA plasmidico alla sintesi di mRNA e infine alla purificazione di mRNA. Sono disponibili in diverse dimensioni, in modo da poter scalare dallo sviluppo fino a soddisfare gli obiettivi di produzione. Questi includono:

• Process and Formulation Chemicals con bassi livelli di bioburden ed endotossine, prodotti critici testati per l'attività endonucleasica e parte del portafoglio Emprove^® Chemicals
• Sistemi di gestione dei fluidi per tutta la produzione, tra cui assemblaggi monouso, miscelatori monouso (es: 10L e 50L), sistemi di campionamento sterile, e connessioni/disconnessioni per il bioprocesso
• Filtri sterili per la rimozione dei batteri durante tutto il processo
• Filtri di profondità di chiarificazione e portafiltri e sistemi di chiarificazione per rimuovere efficacemente cellule, detriti cellulari e altri contaminanti e impurità insolubili
• filtrazione a flusso tangenziale (TFF) e sistemi di cromatografia e materiali di consumo per rimuovere enzimi di restrizione, BSA, frammenti di DNA, endotossine e altre impurità. Offriamo diverse opzioni per cromatografia a scambio ionico che possono essere facilmente scalate dal banco di laboratorio. La TFF può essere utilizzata anche per scambiare i tamponi durante la linearizzazione dei plasmidi, la trascrizione in vitro e altro ancora.

Questi materiali possono essere utilizzati anche durante le fasi di formulazione dell'mRNA.

mServizi di sviluppo e produzione a contratto di mRNA

Le nostre capacità integrate di CDMO includono lo sviluppo e la produzione di mRNA personalizzati. Grazie al nostro collaudato flusso di lavoro AmpTec^™, la produzione di mRNA è altamente riproducibile. Le caratteristiche principali includono:

• Produzione di sequenze completamente personalizzabili fino a 13.000 nucleotidi
• Richiesta significativamente inferiore (~10.000x) di DNA plasmidico rispetto ai processi di produzione di mRNA standard
• Processo altamente riproducibile che produce mRNA con una coda di poli A omogenea e un prodotto ad alte prestazioni

Formulazione di nanoparticelle lipidiche

I nostri lipidi in portafoglio e i servizi di sintesi lipidica personalizzata vi aiutano a portare in scala la vostra formulazione. Poiché l'mRNA nudo è instabile, i sistemi di rilascio dei farmaci, come le nanoparticelle lipidiche, sono necessari per veicolare l'mRNA alle cellule bersaglio. La selezione del giusto eccipiente e dei lipidi è essenziale per il successo dell'incapsulamento. Forniamo:

• Opzioni di lipidi personalizzati e di portafoglio per i diversi tipi di lipidi necessari per creare LNP stabili e proteggere l'mRNA, tra cui colesterolo sintetico. Ogni LNP contiene quattro diversi lipidi per trasportare e proteggere l'mRNA
• Eccipienti per formulazioni liquide, sali minerali, tamponi e stabilizzanti, tutti supportati dal ProgrammaEmprove^®.
• Tester di integrità per verificare l'integrità dei filtri sterilizzanti
• Filtri per la filtrazione sterile finale
• Formulazione di LNP e servizio di riempimento e finitura attraverso i servizi CDMO di Exelead^®

Banking e stoccaggio delle cellule

Banking e stoccaggio dei vostri ceppi o plasmidi sono parti cruciali del processo di produzione di mRNA. Offriamo spazi per il banking e lo stoccaggio dei vostri ceppi in vari strutture di deposito e stoccaggio in tutto il mondo. È inoltre possibile scegliere tra le nostre scorte di semi virali master.

Servizi di ingegneria della struttura

Se state cercando di costruire il vostro impianto di biolaborazione di mRNA, possiamo fornirvi una guida per la progettazione, la costruzione e la gestione di un impianto di produzione GMP sicuro e flessibile. Per saperne di più, scaricate la nostra guida "Break Down Roadblocks to Clinical Success."

mRNA Testing Services

I nostri servizi di analisi BioReliance^® vi supportano in ogni fase del percorso della vostra terapia a mRNA. Vi aiuteremo a svolgere i test richiesti per la conformità alle normative, tra cui:

• Analisi del materiale grezzo, compresi test di sterilità, rilevamento di micoplasmi, test di bioburden e altro ancora
• Rilevamento molecolare rapido, compreso l'utilizzo di sequenziamento di prossima generazione per confermare l'identità del DNA e dell'RNA delle scorte di semi
• Test di clearance virale per lo sviluppo di metodi, la convalida e i requisiti normativi
• Test di rilascio del raccolto sfuso per il raccolto sfuso non trasformato e purificato
• Test di rilascio del prodotto finale per le vostre confezioni di prodotto finale
• Validazione di filtri, gruppi e sistemi monouso